Здоровье — это самое дорогое, что есть у человека. Физическое и психологическое благополучие позволяет нам добиваться целей, любить близких и наслаждаться жизнью. Конечно, становясь взрослым и оплачивая медицинские услуги, мы начинаем понимать цену здоровью.
Но, согласитесь, в большинстве случаев речь идет о посильных затратах. Бесспорно, есть экстренные ситуации, когда большая сумма на медицинскую помощь требуется сразу. Однако сложно представить, что чья-то жизнь и здоровье могут зависеть от лекарства стоимостью в сотни тысяч долларов. А ведь такие случаи не редкость. Давайте вместе узнаем об одних из самых дорогих фармацевтических препаратах.
Такая частая редкая СМА
Спинальная мышечная атрофия (СМА) ― орфанное (редкое) заболевание, однако встречается оно довольно часто.
Существует множество типов СМА1, вызванных изменениями в одних и тех же генах. Они различаются по возрасту начала и выраженности мышечной слабости, однако между ними есть и схожие черты. Только в России зарегистрировано2 около тысячи детей с этим диагнозом. У большинства пациентов со СМА отсутствует часть гена SMN13, что нарушает выработку белка SMN. Недостаток белка SMN приводит к гибели двигательных нейронов, в результате чего сигналы между мозгом и мышцами не передаются.
Мышцы ослабевают, так как не могут сокращаться, не получая сигналов от мозга. В результате начинаются видимые признаки заболевания ― постепенная мышечная атрофия.
Со временем человек утрачивает двигательные навыки, а затем и возможность дышать.
Дорогая жизнь СМАйликов
Золгенсма (Онасемноген абепарвовек): стоимость одноразовой процедуры ― 2 125 000 долларов.
Золгенсма4 ― препарат генной терапии, одобренный в мае 2019 года для лечения детской спинальной мышечной атрофии.
Золгенсма лечит первопричину СМА путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1 новой, рабочей копией человеческого гена SMN. В некоторых случаях альтернативой является лечение несколькими дозами с постепенным улучшением.
Например, препаратом Спинраза, который принимают четыре раза в год пожизненно. Такая терапия обойдется в первый год в 750 000 долларов, а затем ― 350 000 долларов ежегодно.
Поэтому высокая цена Золгенсма отражает ее ценность. Разовая доза Золгенсма может в конечном итоге стоить вдвое меньше, чем курс терапии СМА с помощью других препаратов.
Загадочная история прогерии
Говорят, время лечит. К сожалению, большинство заболеваний подчиняются совсем другим законам.
Например, жизнь детей с синдром Гетчинсона — Гилфорда5 (прогерия) ускорена многократно. Прогерия экстремально увеличивает скорость старения всего организма. Многие исследователи предполагают6, что аномальный процесс старения связан с кумулятивным клеточным повреждением, возникающим в результате продолжающихся химических (метаболических) процессов в клетках организма. При рождении ребенок с прогерией кажется абсолютно здоровым. Признаки заболевания появляются в первые годы жизни.
И, к сожалению, большинство маленьких пациентов не доживают до совершеннолетия. Чаще всего причиной смерти становятся сердечно-сосудистые заболевания.
Исследования подтвердили связь между нормальным старением, сердечными заболеваниями и прогерией. Возможно, в будущем лекарство от прогерии перевернет наше представление о лечении возрастных кардиологических заболеваний.
Лекарство от старости
Зокинви (лонафарниб): годовой курс лечения ― 1 млн долларов.
Долгое время единственными способами помочь людям с прогерией были поддерживающая терапия и лечение осложнений заболевания.
В ноябре 2020 г. одобрили препарат Зокинви7 (лонафарниб) для лечения синдрома Хатчинсона ― Гилфорда и прогероидных ламинопатий8 с дефицитом процессинга. Зокинви показан взрослым и детям в возрасте 12 месяцев и старше. По сравнению с пациентами, которые не принимали препарат, продолжительность жизни больных прогерией, получавших Зокинви, увеличилась9 в среднем на три месяца в течение первых трех лет лечения и в среднем на 2,5 года в течение максимального периода наблюдения (11 лет).
Возможно, два с половиной года по такой цене и кажутся слишком дорогими, но, когда речь идет о жизни ребенка, каждая минута становится бесценным воспоминанием.
Нейробластома ― жизнь между отчаянием и надеждой
Низкая онкологическая настороженность нередко оборачивается поздней постановкой правильного диагноза.
И это можно понять: каким бы опытом мы ни обладали, почти немыслимо предположить, что виной «безобидных» симптомов у ребенка является рак. Ведь его жизнь только началась, в ней практически нет факторов риска развития онкологического заболевания ― вредных привычек, стрессов, характерных возрастных проблем. Но факт остается фактом: дети тоже болеют раком.
Одним из опаснейших детских онкологических заболеваний является нейробластома.
Опухоль чаще всего развивается10 в возрасте до 15 лет и составляет 7% от общего числа злокачественных новообразований. Это комплексное заболевание, которое имеет большое клиническое биохимическое и морфологическое разнообразие, что существенно усложняет выбор эффективного лечения.
Опасность нейробластомы в том, что она часто рецидивирует или становится невосприимчивой к лечению.
Вижу цель ― не вижу препятствий
Даниэльза: годовая стоимость лечения приближается к 977 664 долларам США.
Недавно исследователи выявили11 высокую экспрессию ганглиозида GD212 в большинстве случаев нейробластомы и предположили, что нацеливание на GD2 может стать потенциальным средством лечения нейробластомы.
25 ноября 2020 года FDA был одобрен препарат Danyelza® для использования в сочетании с иммунотерапией гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GMCSF)13. Теперь надежда появилась и у пациентов, имеющих рецидивирующую или рефрактерную (устойчивую к лечению) нейробластому высокого риска в кости или костном мозге. Помимо нейробластомы, медики также оценивают дополнительные показания у детей и взрослых, включая остеосаркому и другие GD2-положительные виды рака.
Конечно, это далеко не полный перечень лекарств14, цена которых может вызвать непонимание. Но все же объяснение такой стоимости есть. Согласно исследованию15, на создание одного лекарства требуется в среднем десять лет и около 2,6 миллиарда долларов.
И большая часть попыток вывода нового препарата на рынок заканчивается16 неудачей. Таким образом, производители должны полагаться на несколько успешных и часто дорогих лекарств, чтобы окупить инвестиции и финансировать будущие исследования. Стоит ли оно того? Безусловно! Каждый миг нашей жизни важен. И фармацевтические компании делают все возможное, чтобы ее продлить.
1. Интернет ресурс:
https://medlineplus.gov/genetics/condition/spinal-muscular-atrophy/#synonyms
2. Интернет ресурс: https://ria.ru/20210105/golikova-1592065149.html
3. Интернет ресурс: https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn1/
4. Интернет ресурс: https://www.drugs.com/pro/zolgensma.html
5. Ahmed M. S. et al. Hutchinson—Gilford progeria syndrome: a premature
aging disease //Molecular neurobiology. — 2018. — Т. 55. — №.
5.
— С. 4417-4427.
6. Интернет ресурс: https://rarediseases.org/rare-diseases/hutchinson-gilford-progeria/
7. Интернет ресурс: https://www.drugs.com/zokinvy.html
8. Голоунина О. О., Фадеев В. В., Белая Ж. Е. Наследственные синдромы
с признаками преждевременного старения //Остеопороз и остеопатии. — 2019.
— Т. 22.
— №. 3. — С. 4-18.
9. Интернет ресурс: https://www.rxbenefits.com/ebooks/10-most-expensive-drugs-in-the-us/
10. Нейробластома у детей. РЦРЗ (Республиканский центр развития здравоохранения МЗ РК).
Версия: Клинические протоколы МЗ РК — 2016
11. Интернет ресурс:
https://finance.yahoo.com/news/2021-danyelza-patent-sales-clinical-180900287.html
12. Doronin I. I. et al. Ganglioside GD2 in reception and transduction
of cell death signal in tumor cells //BMC cancer. — 2014. — Т.
14.
— №. 1. — С. 1-17.
13. Зайцев Д. В. и др. Гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор
и технология CAR-T при солидных опухолях в эксперименте //Клиническая онкогематология.
Фундаментальные
исследования и клиническая практика. — 2020. — Т. 13.
— №. 2. — С. 115-122.
14. Интернет ресурс: https://www.drugs.com/slideshow/top-10-most-expensive-drugs-1274
15. DiMasi J. A., Grabowski H. G., Hansen R. W. Innovation in the
pharmaceutical industry: new estimates of R&D costs //Journal of health economics.
— 2016.
— Т. 47. — С. 20-33.
16. Интернет ресурс:
https://mitsloan.mit.edu/press/measuring-risks-and-rewards-drug-development-new-research-mit-shows-success-rates-clinical-trials-are-higher-previously-thought
Другие статьи
Болезни великих: как проблемы со здоровьем меняли ход
истории?
Говоря о безумии, Аристотель, вероятно, имел в виду страсть, необходимую для выполнения поставленных целей. Вам вовсе не обязательно быть сумасшедшим, чтобы исполнить ваши мечты. Но что если многие повороты в истории связаны именно с ментальным и физическим состоянием действующих лиц?
Читать
Не будь
как доктор Хаус: почему эмпатия важна?
Профессия врача ― одна из самых милосердных в мире. С первой секунды выбора специальности — это искреннее желание заботиться о людях. Однако рутина и рост требований системы здравоохранения нередко приводят к снижению чуткости врача к многогранным человеческим переживаниям. Исследования подтверждают, что подобное уменьшение чуткости имеет опасные последствия как для врача, так и для пациента.
Читать
Заглянем в будущее медицины
Перенесемся на несколько десятилетий вперед. Представьте, что вы стоите перед зеркалом в ванной. На экране вспыхивает предупреждение, что вашу родинку на щеке стоит показать дерматологу. Это вполне ожидаемо. Ведь еще вчера купленный в ближайшей аптеке генетический тест показывал вам мутацию гена CDKN2A. Кроме того, ваши смарт-весы уже давно намекали на то, что ваше долгожданное похудение вовсе не связано с улучшением физической формы.
Читать
